20名难治性红斑狼疮患儿 在浙大儿院接受CAR-T治疗后全部停用激素及所有免疫抑制剂

2024-10-10  A+ A-
  《江南网》江南第一门户网站!
 追踪网络热点,关注民生动态,传播江南文化,倡导网络新时代!
https://www.xjnnet.net/江南网欢迎您! 
“我们已经为20名难治性系统性红斑狼疮(SLE)患者开展CAR-T治疗,全部患儿的症状都得到了改善,停用了激素及所有免疫抑制剂。这是目前为止全球最大队列相关研究,也让我们对CAR-T细胞治疗其他自身免疫病怀有信心。”

10月8日,国家儿童健康与疾病临床医学研究中心、国家儿童区域医疗中心,浙江大学医学院附属儿童医院(下称浙大儿院)副院长、肾脏泌尿中心主任毛建华教授介绍了有关CAR-T治疗难治性系统性红斑狼疮患儿的情况。

SLE是自身免疫介导的弥漫性结缔组织病,常侵犯多系统和多脏器,可能产生严重的并发症甚至死亡。对于儿童患者而言,临床表现比成人更复杂,且预后更为严重。

浙大儿院自今年3月开展国内首例应用自体CD19靶向CAR-T细胞治疗SLE的临床试验,截至目前已完成20例,包括16例女孩和4例男孩,年龄从6岁8个月-19岁,病程最短4月,最长11年。

第1例CAR-T细胞回输时间为2024年3月12日,第20例CAR-T细胞回输时间为2024年10月4日,其间仅花了不足7个月的时间,成为目前应用自体CD19靶向CAR-T细胞治疗难治性SLE患儿最多的医院。

毛建华教授介绍,这些患儿都是经过多种药物治疗后(最多的9种)仍处于SLE中重度活动的患儿,SLEDAI-2K评分为8-23分。

“治疗后,全部患者目前都已停用激素及所有免疫抑制剂,部分病人SLEDAI-2K评分转为0分,其余病人病情均有显著好转,意味着孩子的生活质量将有非常大的提升,可以回归到正常的生活。”

CAR-T细胞疗法是嵌合抗原受体T细胞疗法的简称。它把病人自身免疫系统的T细胞提取出来,经过体外培养和改造,给这些T细胞装备上特殊分子,使它们能识别并攻击特定的靶细胞,再把改造过后的T细胞注射回病人身体,从而消灭异常的靶细胞。

CAR-T细胞疗法早期主要应用于血液系统肿瘤,近年来开始有其他领域的拓展。正是基于这样的背景,浙大儿院从今年年初启动了CAR-T细胞治疗SLE的临床试验,面向全国招募受试者。

毛建华教授表示,从目前的情况看,CAR-T细胞治疗不良反应相对较轻,20例患者均未出现输注时过敏反应。CAR-T治疗最常见的不良反应是患者在细胞回输后第7-10天可能会出现发热、恶心、乏力等不适,给予退热药物对症治疗即可。同时,有3例患者出现轻-中度神经系统症状,给予对症治疗后也很快好转。

毛教授透露,接下去,研究团队将“乘胜追击”,对SLE发起更广范围的“阻击”,造福更多的患者。目前,新的研究项目“通用型靶向CD19 CAR-T细胞治疗难治性系统性红斑狼疮”研究(靶向CD19 嵌合抗原受体T淋巴细胞治疗难治性儿童系统性红斑狼疮的临床研究)已基本准备完成,预计将在10月中旬正式启动。

“我们的目标不只是把CAR-T细胞疗法应用于系统性红斑狼疮,还希望把这种技术应用于其他严重疾病,给更多患者带去希望。”


江南网版权所有 苏ICP备17007001号-2